罕见皮肤病创新靶向药进医保，广东开出医保首方
“泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见皮肤病，严重可导致体内多器官受损。”幸运的是，该病创新靶向生物制剂圣利卓®（佩索利单抗注射液）被正式列入新版医保目录，并于2024年1月1日正式实施。南方医科大学皮肤病医院皮肤科首席专家、主任医师陈永锋教授介绍，该院已经开出该药纳入医保后的广东首张处方，患者注射该药物后病情获得明显缓解。据悉，佩索利单抗已经陆续在全国多地开出纳入医保报销后的首张处方，这意味着饱受皮肤脓疱、疼痛、疾病反复发作困扰的GPP患者终于享受到了创新药进医保带来的福音和实惠。
症状遍及全身，缺乏针对性药物影响治疗效果
“GPP的患者是很可怜的，因为全身长脓疱，许多病人不愿意跟外界交流，有些病人因此患上抑郁症。”陈永锋教授介绍，GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病，目前存在医患对疾病认知不足，患者常面临误诊、漏诊的局面。
南方医科大学皮肤病医院皮肤科首席专家、主任医师陈永锋教授 问诊中
据介绍，GPP的临床表现为患者皮肤会广泛爆发脓疱，并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP可反复发作，也可呈持续性发病, 并伴发肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。该病可发生于各个年龄阶段，其发病率呈现“双峰”分布：0～3岁的首次高峰以及30~39岁的第二高峰。
“GPP的治疗一直缺乏针对性药物，传统治疗手段作用机制不够精准，同时易造成较大副作用，对患者的身心和经济均带来严重负担。”陈永锋教授表示，患者使用激素等药物后有很大副作用，比如长期使用阿维A和免疫制剂会影响女性受孕。另外，一些GPP患者使用生物制剂、激素进行治疗后病情也会出现反复发作的情况。
创新靶向药物进医保大幅降价，惠及大多数患者
“罕见病用药对于罕见病患者来说就是基本用药，佩索利单抗入保后填补了医保目录中长久以来缺乏治疗GPP发作药物的空白，不仅大大减轻患者经济负担，也满足了GPP患者对于突破性创新药物的迫切需求，帮助患者树立积极治疗的信心，使他们能从兼具疗效和安全性的创新药中获益。”陈永锋教授介绍，这次医保落地后的首方患者是一位五十多岁的男性，罹患GPP后，全身红斑和脓疱反复发作，并伴有高烧，半年间使用其它生物制剂十几二十支了，但一直效果不佳。“我们在给他注射完一针佩索利单抗后，目前症状显著缓解，也没有发生病情反复。”
南方医科大学皮肤病医院皮肤科首席专家、主任医师陈永锋教授
陈永锋教授介绍，与传统治疗方式不同，佩索利单抗是同类首个阻断白介素-36受体 (IL-36R)激活的单克隆抗体。IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，是导致皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。它通过与IL-36受体结合，从而抑制IL-36的信号传导，阻断GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。“其关键性Effisayil™1 II期临床研究表明，治疗1周后，54%的患者达到皮肤无可见脓疱；43%的患者可达到皮肤症状清除或几乎清除。”
患者是否需要一直注射佩索利单抗注射液？陈永锋教授认为，一般建议患者打完一次就不打了。但每个个体的表现可能还是有差异，如果患者在第一次注射完两支佩索利单抗注射液后效果还不理想，就会建议患者在第一次注射完后七天到十天再去医院打一次。
专家建议患者需要重视健康管理
“大部分GPP的发作是由基因突变引起的，建议患者在确诊后最好到正规医院做一个基因筛查，看看白介素-36这个靶点有没有突变。”陈永锋教授指出，如果患者的白介素-36发生突变，一般在治疗中需要使用佩索利单抗才有效果。除此之外，GPP患者在平时还要重视健康管理。患者在平时要注意以下几点：第一，冬天注意保暖，夏天要注意防暑降温；第二，注意饮食，不要吃高蛋白的饮食，酒也要尽量少喝。第三，注意不要自行采取不规范的治疗措施。陈永锋教授补充道，虽然银屑病都很难根治，但患者通过科学治疗和健康管理可以消退皮疹，同时让病情不再复发，像正常人一样生活。
记者还获悉，勃林格殷格翰已于2023年5月全球率先在华递交了佩索利单抗®新适应症上市申请，用于预防GPP发作。基于佩索利单抗关键性Effisayil™1 II临床试验优越的研究结果和临床价值，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已授予佩索利单抗该新增适应症突破性疗法认定。
采写：南都记者 曾文琼
实习生：梁贝黎